腺相关病毒载体没有有效地靶向肌卫星细胞

腺相关病毒（AAV）载体正在成为许多遗传和其他疾病的基因治疗的重要工具。几种重组AAV载体（RAAV）具有在肌内和血管内给药之后在各种动物中迁移脉冲的能力，并且引起了肌肉障碍等肌肉障碍等肌肉疾病的广泛兴趣。然而，大多数研究都集中于促进成熟肌细胞的能力，并且没有检查靶向肌肌卫星细胞等肌源性干细胞的能力。

在这里，我们研究了raav载体衍生自AAV6的相对能力，以靶向培养和卫星细胞和肌纤维的肌细胞，肌细胞和myotubes体内。AAV载体能够在培养中转化增殖肌细胞，尽管具有相对于后蛋白质细胞和肌管的效率降低。相反，静止卫星细胞是在成人小鼠中转导的难治性。

这些结果表明，当AAV转导的肌纤维再生表征的肌肉疾病时，如果可以在肌源性茎细胞中可以获得任何载体转导的任何载体转导，那么其他明智地支持持续的肌肉再生。